El Instituto de Salud Carlos III ha concedido 115.000 euros al proyecto ideado por el grupo de investigación que dirige el doctor José Mª Moraleda
REDACCIÓN. Murcia
El Instituto Murciano de Investigación Biosanitaria (IMIB) coordinará el primer ensayo clínico realizado en el mundo para probar si el medicamento defibrotide (DEF), ya autorizado para tratar una grave obstrucción de los venas sinusoidales hepáticas que en ocasiones sufren los trasplantados de médula ósea, sirve como terapia contra la enfermedad COVID-19.
El Grupo de Trasplante Hematopoyético y Terapia Celular del IMIB, que dirige el doctor José María Moraleda, presentó hace dos semanas esta propuesta a la convocatoria urgente del Fondo COVID-19, lanzada por el Instituto de Salud Carlos III (ISCIII) para la lucha científica y tecnológica contra la pandemia del coronavirus que sufre todo el planeta.
El ISCIII ha comunicado al IMIB la resolución favorable al estudio clínico propuesto por el doctor Moraleda, en colaboración con un nutrido equipo multidisciplinar de clínicos e investigadores del Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca (HCUVA), de Murcia, concediéndole una dotación económica de 115.000 euros, según informaron fuentes del IMIB en un comunicado.
El ISCIII considera que "la propuesta financiada resulta adecuada a la situación de emergencia, permitiendo una implementación y puesta en marcha inmediata en el Sistema Nacional de Salud, con resultados concretos, tempranos y oportunos a la situación actual".
Como es preceptivo en este tipo de estudios, la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios previamente ha emitido su resolución favorable al ensayo clínico al considerar que cumple con todos los requisitos de seguridad e idoneidad.
Además, subraya que es "imprescindible trasladar lo más rápidamente posible a la práctica clínica la evidencia científica que generen las investigaciones sobre la COVID-19".
"La idea partió de nuestro conocimiento del potente efecto antiinflamatorio y antitrombótico que el fármaco defibrotide logra en el tratamiento de la enfermedad veno-oclusiva hepática, que es una complicación muy grave que a veces sufren pacientes trasplantados de médula ósea, gracias a la protección del endotelio", según Moraleda.
"Ahí está la clave: el endotelio está formado por células que tapizan el interior de nuestras venas y arterias; y el endotelio abre o cierra el paso de las células inflamatorias desde la sangre a los tejidos", según Moraleda, quien también dirige el servicio de Hematología y Terapia Celular del HCUVA y es catedrático de Hematología de la Universidad de Murcia (UMU).
"Si protegemos el endotelio, evitaremos que las células inflamatorias del sistema inmune innato y adaptativo lleguen al pulmón y generen la tormenta de citoquinas que provocan la inflamación masiva y el síndrome de distrés respiratorio característico del COVID-19. Y también las microtrombosis que causan el fallo multiorgánico y la muerte de estos pacientes", explica.
El objetivo del ensayo es "demostrar que el defibrotide es eficaz y seguro como terapia contra el COVID-19 y estimamos que podría reducir en un 25% la tasa de mortalidad al lograr que los pacientes en estadios intermedios de la enfermedad no empeoren, evitando así la intubación. Y que los que ya están intubados, mejoren y se les pueda retirar la asistencia respiratoria mecánica", añade Moraleda.
Por ello, se reclutarán a 120 pacientes con diferentes grados de gravedad (intubados y no intubados) en el ensayo clínico aleatorizados en proporción 2:1; es decir, habrá 80 pacientes que recibirán el tratamiento experimental con defibrotide y otros 40 recibirán un placebo como grupo de control.
Pero todos los pacientes podrán recibir las terapias que se están empleando actualmente para intentar frenar la infección por SARS-COV-2, tales como antivirales, hidroxicloroquina o tocilizumab, dado que el defibrotide no interacciona con ninguno de ellos y es perfectamente compatible.
Además de los pacientes que serán reclutados en el HCUVA, el ensayo contará con los diagnosticados que se recluten desde otros centros españoles: Fundación Jiménez Díaz, HGU. Gregorio Marañón y HU. Puerta de Hierro HU. (Madrid); H. Clínic de Barcelona y H. Santa Creu i Sant Pau (Barcelona), HU Salamanca, H. La Fe de Valencia y C. Universitaria de Navarra.
Jazz Pharmaceuticals, la multinacional farmacéutica que produce el defibrotide, ha comunicado al equipo del IMIB que donará la partida de fármacos necesaria para el ensayo clínico, lo que supone un presupuesto de 6,5 millones de euros.
El doctor Moraleda precisa que "la empresa se ha mostrado muy receptiva y colaboradora desde el primer momento, y es una noticia relevante que nos donen su medicamento porque tienen un coste muy alto que no recaerá en nuestro Sistema Nacional de Salud".
El investigador principal del ensayo hace hincapié en que "estamos obsesionados con la calidad científica del ensayo en un momento de tanta incertidumbre terapéutica". Este proyecto busca obtener evidencia científica, dar esperanza a los afectados basada en la eficacia comprobada del fármaco, no en la opinión sin contrastar de expertos con buena voluntad.
"Esperamos tener los primeros resultados en unos tres meses, con los análisis de los datos que nos ofrezca la aplicación de la terapia en los primeros pacientes", destaca Moraleda, quien señala que "vamos a empezar inmediatamente porque nuestros pacientes necesitan angustiosamente tratamientos eficaces con garantías científicas".
También indica que, paralelamente, se realizarán estudios biológicos para profundizar en el conocimiento de la enfermedad y los efectos del tratamiento.
Moraleda resalta el carácter multidisciplinar del ensayo y agradece "el enorme esfuerzo y colaboración del equipo de Hematología y de todos los servicios directamente implicados en su desarrollo, como Medicina InternaInfecciosas, Cuidados Intensivos, Farmacia, Análisis Clínicos, Inmunología, Radiología, Microbiología y Enfermería del Hospital Clínico Universitario de la Arrixaca; así como la eficiente gestión de la FFIS y la ayuda de los investigadores básicos del IMIB y de la Red de Terapia Celular (TerCel)".
Paralelamente al inicio del ensayo clínico en Murcia, el doctor Moraleda destaca que ya ha iniciado contactos con prestigiosos investigadores de instituciones internacionales para, en un futuro próximo, ampliar el ensayo clínico a otros Nota de prensa países.
En concreto, la colaboración internacional se está tramitando con el profesor Paul G. Richardson, profesor de Harvard Medical School y del DanaFarber Cancer Institute (Boston, EE UU), y el profesor Carmelo Carlo Stella, del Cancer Center Humanitas Research Hospital de Milán (Italia).
